پپتید ace-031

ACE-031 پپتیدی نوظهور و عضله‌ ساز می‌باشد که برای درمان بیماران دیستروفی عضلانی دوشن (نوعی بیماری تخریب شدید بافت‌های عضلانی) به منظور افزایش قدرت و حفظ کارکرد فیزیکی‌ آنها ساخته و گسترش داده شده است.

ACE-031 چیست ؟

ACE-031 یک پروتئین درمانی-‌تحقیقاتی‌ می‌باشد که با مهار مولکولهایی که مسوول جلوگیری از رشد عضلات هستند باعث افزایش قدرت عضلات و رشد آنها میشود.این امر به واسطه‌ جلوگیری از اتصال برخی‌ مولکول‌ها به سطح گیرنده‌های سلولی به نام ActRIIB اتفاق می‌افتد.ACE-031 یک پروتئین نوترکیب می‌باشد که از اتصال قسمتی‌ از گیرنده‌های ActRIIB به قسمتی‌ از آنتی بادی‌ها حاصل میشود.این رویداد باعث تولید نوع جدیدی از ActRIIB در بدن انسان میشود که با گردش آزادانه در بدن باعث پاکسازی پروتئین‌هایی نظیر میوستاتین GDF-8 و دیگر مولکولهایی که باعث ایجاد محدودیت در رشد عضلات هستند میشود.

نقش پیام رسانی ActRIIB و رشد عضلات

رشد عضلات به واسطه پروتئین TGF-β که خود شامل چندین پروتئین دیگر در خود می‌باشد انجام میشود که نحوه عملکرد آن نظیر یک کلید “روشن” و “خاموش” در تولید عضلات می‌باشد.به این شکل که چندین مولکول که(GDF-8) نیز جزو آنها میباشد با برقراری اتصال با گیرنده ActRIIB باعث ارسال پیام توقف عضله‌ سازی میشوند.اگر به طریقی بتوان این مولکل‌های محدود کننده ساخت عضلات را حذف کرد عضله‌ سازی به شکل قابل توجهی‌ افزایش خواهد یافت.

کاهش سیگنال دهی‌ ActRIIB باعث افزایش عضله‌ سازی میشود

در طبیعت نیز این اثر در بسیاری از گونه‌های حیوانات مخصوصا آنهایی که به منظور افزایش قدرت و ساختار عضلانی تربیت میشوند مشاهده شده است.برای مثال در ژن یک گونه از گاوهای بلژیکی به دلیل فقدان GDF-8 که از جمله چندین مولکولی است که با برقراری اتصال با گیرنده‌های ActRIIB باعث محدودیت در رشد عضلات میشوند باعث شده است که این نوع از گاوها دارای ساختار عضلانی بسیار حجیم و بسیار قدرتمند باشند.

درمان با مصرف ACE-031 باعث ساخت ماهیچه‌های اسکلتی میشود

درمان با استفاده از مصرف ACE-031 باعث افزایش عضله‌ سازی از طریق مهار پیام رسانی گیرنده‌های ActRIIB میشود.ACE-031 با اتصال به پروتئین‌هایی که قرار است به گیرنده‌های ActRIIB متصل شوند باعث مهار آنها میشود.هنگامی که ACE-031 باعث عدم برقراری ارتباط بین این پروتئین‌های محدود کننده و گیرنده‌های ActRIIB شود باعث عضله‌ سازی بیشتر میشود.

نتایج غیر بالینی :

هنگامی که حیوانات با ACE-031 تحت درمان قرار گرفتند میزان افزایش عضله‌ سازی و افزایش قدرت آنها نسبت به گونه ای که مورد درمان قرار نگرفته بودند بسیار افزایش پیدا کرده بود.این آثار در بسیاری از گونه‌های حیوانات چه آنها که سالم بودند و چه آنها که از بیماری ضعف و تحلیل عضلات رنج می‌بردند مشاهده شده است.

نتایج بالینی :

شرکت اکسلرون فارما به تازگی تحقیقاتی‌ را روی علائم مصرف ACE-031 روی ۴۸ زن یائسه به پایان رسانده است.در دوز‌های بالا مصرف ACE-031 روی افزایش حجم ماهیچه‌های اسکلتی بسیار دلگرم کننده بوده است.تنها بعد از مصرف یک دوز ACE-031 در طول دو هفته افراد مورد آزمایش حدود یک کیلوگرم افزایش حجم عضلانی خالص را تجربه کردند.همچنین مصرف ACE-031 باعث تغییر نشانگر‌های زیستی‌ متابولیسم چربی‌‌ها ( افزایش ادیپنکتین و کاهش لپتین) و تحلیل و تغییر فرم استخوان‌ها با دریافت ۱-۳ میلی‌گرم بر کیلوگرم شده بود.

در این تحقیقات مشخص شد که ACE-031 به طور کلی‌ برای همه افراد قابل مصرف بوده و مشکل خاصی‌ را به وجود نخواهد آورد.هیچگونه مشکل جدی در حین انجام این آزمایش مشاهده نشده است.برخی‌ مشکلات گزارش شده نیز خفیف و گذرا بیان شده است.